ACE910. L’anticorpo che mima la funzione del fattore VIII.

Il New England Journal of Medicine ha pubblicato il mese scorso un lavoro di autori giapponesi che presenta i risultati del trattamento di 18 pazienti con un anticorpo capace di mimare la funzione del fattore VIII e somministrato per via sottocutanea. Lo sviluppo di un anticorpo capace di mimare la molecola di fattore VIII nella sua funzione di cofattore del fattore IX per attivare il X rappresenta un’innovativa soluzione all’emofilia. Se i prossimi studi confermeranno quanto presentato da questo lavoro, si potrà parlare di una svolta epocale nella terapia dell’emofilia.

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Studio SIPPET: I risultati del primo trial randomizzato su sviluppo di inibitore in PUPs e classe di concentrati di fattore VIII

Nel numero del 26 maggio u.s. del New England Journal Medicine è stato pubblicato lo studio SIPPET, i cui risultati erano stati anticipati dalla presentazione all’ASH del dicembre scorso, come già segnalato su queste pagine (Risultati ASH 2015 ) e al Convegno EAHAD di Malmö, suscitando grandi discussioni nella comunità scientifica. Si ribadisce che i risultati dello studio SIPPET riguardano esclusivamente i PUPs e che pertanto tali risultati non possono fornire alcuna indicazione per la gestione dei pazienti già trattati.

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Fisioterapia e prevenzione nell’emofilia

La Fisioterapia applicata all’emofilia nell’ultimo decennio ha assunto un ruolo sempre più centrale, anche grazie ad una maggiore disponibilità di concentrati di fattore mancante ed alla diffusione della profilassi, che ha permesso non solo di approcciare il paziente emofilico con maggior sicurezza da parte del terapista, ma ha favorito gli esiti funzionali a livello delle articolazioni definite storicamente “articolazioni bersaglio”.

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Rischio di inibitore nei PUPs con emofilia grave trattati con FVIII ricombinante: pubblicate le conclusioni della revisione del PRAC dell’EMA

Il 13 maggio 2016 il Pharmacovigilance Risk Assessment Commitee (PRAC) dell’European Medicines Agency (EMA) ha pubblicato le conclusioni della revisione e metanalisi dei dati dei tre studi osservazionali pubblicati tra il 2013 e il 2014 che hanno suscitato ampio dibattito circa il riscontro di un maggior rischio di inibitore nei PUPs con emofilia A grave trattati con prodotti di FVIII ricombinante di seconda generazione rispetto a quelli che avevano ricevuto il prodotto di terza generazione.

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Cinque terapie in una per il trattamento dell’artropatia emofilica

Vi presentiamo l’articolo di Liu pubblicato di recente su Haemophilia (S.X. Liu et al.: “Five in one therapy for graded treatment of haemophilic arthritis”. Haemophilia 2016; 22: 208-213). Si tratta di uno studio singolare che affronta la problematica tuttora attuale dell’artropatia emofilica.

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