A cura di Elena Balestri

“You can’t manage what you don’t measure”
(Non puoi gestire ciò che non misuri)

Lord Kelvin, 1883

La valutazione è una parte importante della presa in carico del paziente ed è fondamentale per orientare le scelte terapeutiche e per migliorare la qualità delle cure.
Essa si avvale di strumenti validati e condivisi, le scale, con lo scopo di migliorare l’intero processo assistenziale attraverso una sistematica raccolta dei dati clinici, una lettura oggettiva e confrontabile dei processi di cura, un’omogenea valutazione quali-quantitativa dell’assistenza al paziente e si offrono come un valido strumento di scambio di informazione tra discipline diverse.
Ogni strumento di misura, però, deve presentare:

  • VALIDITÀ
  • AFFIDABILITÀ
  • SENSIBILITÀ

Le prime due proprietà verificano se lo strumento di misurazione presenta consistenza interna, se è riproducibile e se misura ciò per cui è stato formulato. La terza, invece, stabilisce la capacità di identificare cambiamenti e differenze clinicamente o individualmente significative.

 

VALIDITÀ
Essa esprime il grado di precisione con cui un test riesce a misurare ciò che si propone di misurare. Vi sono principalmente due modalità per verificare la validità di un test: attraverso l’esame del contenuto del test e verificando le correlazioni con altre unità di misura.
Effettuando un’ulteriore suddivisione possiamo ottenere quattro tipi di validità che contribuiscono alla validità complessiva del test:

  • Validità nominale: viene assegnata nel caso in cui il contenuto della scala di valutazione appaia rispondente a ciò che si desidera misurare. Viene determinata dalla significatività apparente ed esteriore che una misura presenta
  • Validità di contenuto: viene determinata valutando il grado in cui un test prende in esame tutti i possibili aspetti del fenomeno che vuole misurare
  • Validità criterio-correlata: detta anche validità empirica, si riferisce alla correlazione esistente tra lo strumento in esame ed altre variabili già considerate come misure affidabili, come il Coefficiente di Correlazione di Pearson
  • Validità di costrutto: è data dal livello in cui gli indicatori misurano accuratamente i costrutti teorici che interessa misurare e pone in rilievo tutte le componenti coinvolte nel concetto teorico preso in esame

 

AFFIDABILITÀ
L’affidabilità indica la similarità dei risultati ottenuti in misure ripetute e definisce la precisione del nostro sistema di misura: maggiore sarà la riproducibilità di un dato, maggiore sarà l’affidabilità del nostro strumento. La valutazione di uno stesso paziente, stesso soggetto nelle stesse condizioni, deve dare lo stesso risultato indipendentemente dal valutatore.
La riproducibilità rappresenta il grado in cui una misura è libera dall’errore casuale e quindi il punteggio è quanto più simile alla realtà. Si dovrebbe avere quindi concordanza tra intra-esaminatore (in tempi diversi) ed una concordanza inter-esaminatore.
Per valutare l’affidabilità di uno strumento è necessario stabilire se i singoli items, che esplorano una dimensione, sono coerenti tra loro (consistenza interna) e se i punteggi sono stabili nel tempo (test-retest reliability). Qualora gli items siano altamente interrelati, la scala è detta unidimensionale, nel caso opposto (gruppi di items separati definiscono strutture tematiche differenti) la scala viene definita multidimensionale.

 

SENSIBILITÀ
La sensibilità è la misura della capacità dello strumento di riflettere le modificazioni della variabile che si sta studiando, cioè la capacità dello strumento di cogliere variazioni.

 

Si devono, inoltre, considerare ulteriori caratteristiche aggiuntive:

  • L’appropriatezza: corrispondenza tra il contenuto dello strumento e ciò che lo specifico trial si propone di ottenere;
  • La precisione: esattezza della misurazione;
  • L’interpretabilità: i risultati delle misurazioni devono essere percepibili da tutti;
  • L’accettabilità: la percentuale di risposte date, il tempo impiegato e l’eventuale adattamento culturale della scala;
  • La praticità: la facilità di somministrazione ed analisi.

 

SCALE DI VALUTAZIONE FUNZIONALE IN EMOFILIA

La World Federation of Hemophilia suggerisce l’utilizzo di scale che indagano le capacità funzionali del paziente o che indagano quanto il danno funzionale impatta sulla qualità della vita.
Tuttavia, le scale riflettono la funzione di organi e strutture (HJHS, FISH) o, appunto, l’impatto che ha la malattia sulla qualità della vita (HAL, PedHAL), ma non la capacità del paziente a partecipare all’ambiente in cui si trova.
Lo sviluppo del modello bio-psico-sociale, che sta alla base dell’International Classification of Function (ICF), sposta l’attenzione non più sulla malattia ma sulla persona in senso olistico, sulla sua capacità di condurre una vita socialmente attiva. Pertanto, questo concetto è stato utilizzato come cornice di lavoro di un gruppo multiprofessionale di esperti del settore (tra cui ematologi, chirurghi ortopedici e fisioterapisti) che si è posto l’obiettivo di individuare un insieme di strumenti utili per la valutazione del paziente con malattia emofilica.
Fino a quando non avremo il prodotto di questo lavoro, la World Federation of Hemophilia propone l’utilizzo di quattro scale:

World Federation of Hemophilia Physical Examination Score (anche chiamata Gilbert Score)

Questa scala di valutazione misura la salute articolare nei domini della struttura anatomica e della funzione (biomeccanica) delle articolazioni più frequentemente colpite da emorragia in emofilia: ginocchia, caviglie, gomiti.
Il WFH Physical Examination Score è stato progettato per adulti e bambini con artropatia cronica. Lo score può essere utilizzato per definire quando è necessario un intervento ortopedico o come misura di esito dei trattamenti in fisioterapia.

Utilità generale
Fino a pochi anni fa, il WFH Physical Examination Score è stato il principale strumento di valutazione utilizzato per indagare la salute delle articolazioni nei pazienti con emofilia. Anche se risulta meno sensibile del Hemophilia Joint Health Score, rende possibile la distinzione tra diversi gruppi di pazienti (ad esempio: lieve, moderato, grave; profilassi rispetto a terapia on-demand). Questa scala di valutazione viene utilizzata per bambini con più di 10 anni, negli adulti e in popolazioni gravemente colpite come i pazienti con inibitori non controllati, o con accesso limitato alle terapie farmaceutiche.

Limitazioni
Il WFH Examination Score richiede molto tempo per essere somministrato; non è appropriato per la somministrazione in età inferiori ai 10 anni perché le modificazioni evolutive del normale sviluppo assiale di allineamento possono essere valutate come anormali. L’utilizzo del questionario in artropatie lievi o in pazienti in profilassi continuativa risulta non appropriato, in quanto il WFH Physical Examination Score è insensibile alle modificazioni articolari di lieve entità.

Tempo di completamento
30-45 minuti, più calcolo e registrazione del punteggio.

Attrezzatura/spazi necessari:
Metro a nastro, goniometro, Lettino/letto

Addestramento necessario:

  • uso del goniometro per misurare il range of motion articolare e le deformità assiali
  • buona conoscenza delle strutture legamentose (lassità-instabilità), test e tecniche per valutare i crepitii articolari, gli squilibri biomeccanici, le condizioni patologiche.

Costo: nessuno

Calcolo del punteggio
Il WFH Physical Examination Score possiede un punteggio totale di somma di tutti gli score (tanto maggiore è il punteggio, tanto minore sarà la salute articolare) ed un punteggio specifico per ciascuna articolazione.

Proprietà psicometriche
Validità di costrutto: Il WFH Physical Examination Score presenta la possibilità di discriminare tra i gruppi noti di pazienti, per esempio:

  • grado di patologia severo rispetto a lieve o moderato
  • pazienti trattati con profilassi rispetto ai pazienti “on demand”

Vi è una importante correlazione con i tassi di sanguinamento (rs = 0,43) e le valutazioni globali fisiatriche (rs = 0,47).

Validità di criterio
Il WFH Physical Examination Score presenta una correlazione minore con Hemophilia Joint Health Score 1.0 quando vengono discriminanti gruppi noti (dal 63% al 97% meno efficiente).

L’affidabilità non è stata testata.
La Sensibilità non è stata testata in senso longitudinale.

Lingue studiate
Svedese, Inglese, Olandese

Gruppi testati
Bambini nordamericani ed europei, con emofilia A e B lieve, moderata e grave, trattata con le più avanzate terapie farmacologiche.

Hemophilia Joint Health Score (HJHS) 2.1

La scala HJHS misura la salute articolare nei domini della struttura del corpo e della funzione (biomeccanica) delle strutture più frequentemente colpite da emorragia in pazienti affetti da emofilia: le ginocchia, le caviglie e i gomiti.
HJHS è stato progettato principalmente per i bambini con emofilia di età compresa tra 4-18 anni con compromissione articolare lieve (ad esempio trattati con profilassi). Può essere utilizzato quando è necessario un intervento ortopedico o come misura di esito di interventi fisioterapici.

Utilità generale
Il HJHS è uno strumento di valutazione sensibile ai primi lievi segni di danno articolare. Permette un monitoraggio dei cambiamenti articolari nel tempo e la valutazione dell’efficacia dei regimi di trattamento in bambini sottoposti a terapia, sia profilattica che on-demand.

Limitazioni
Il questionario HJHS richiede molto tempo per essere somministrato e non è ancora stato adeguatamente studiato per l’uso negli adulti, nelle patologie ad interesse articolare più invalidanti, nei bambini durante i primi 8 anni di vita.
Tempo di completamento: Circa 90 minuti, tra calcolo e registrazione dei punteggi sulla scheda di valutazione. Maggiore conoscenza del questionario permette una somministrazione più rapida.

Attrezzatura/spazi necessari:

  • Lettino / letto
  • Camera con una fonte sufficiente di illuminazione
  • Goniometro
  • Piano con una superficie stabile e liscia
  • Spazio per valutare l’andatura (camminare, correre)
  • Set di scale (nelle vicinanze)

Addestramento necessario
Conoscere bene il manuale di istruzioni, i fogli di lavoro, il foglio per la registrazione del punteggio. Il manuale d’uso è disponibile in inglese, francese, spagnolo, e tedesco.

Costo: nessuno.

Calcolo dei risultati
Il HJHS fornisce un punteggio totale (maggiore è il punteggio, minore è lo stato di salute articolare; max = 124), i punteggi specifici per ogni articolazione e un punteggio globale di deambulazione.
Proprietà psicometriche:
Validità di costrutto: Il HJHS mostra una buona capacità di discriminare tra i gruppi noti di pazienti, per esempio:

  • affetti da emofilia grave, lieve o moderata
  • trattati con profilassi rispetto ai non trattati con profilassi

E’ strettamente correlata con i tassi di sanguinamento ( rs = 0,50) e la valutazione fisiatrica delle articolazioni (rs = 0,42).

Validità di criterio
Il HJHS a confronto con il World Federation of Hemophilia Physical Examination Score risulta più affidabile nella discriminazione di gruppi noti ( dal 63 % al 97 % più efficiente ).

Affidabilità
Test – retest ( ICC = 0.89 ) e affidabilità inter-osservatore (ICC = 0.83 ) sono statisticamente eccellenti , così come l’affidabilità interna ( alfa di Cronbach = 0,86).

Sensibilità
Non è stata testata in senso longitudinale.
La validazione del HJHS versione 1.0 ha portato allo sviluppo del HJHS 2.0 e 2.1. Il manuale di istruzioni HJHS 2.1 include una descrizione completa delle differenze tra le versioni dello strumento.

Functional Independence Score in Hemophilia (FISH) – 2007

Il questionario FISH è stato sviluppato come strumento di valutazione basato sulle prestazioni, al fine di misurare oggettivamente la capacità funzionale di un individuo. Esso è destinato a misurare ciò che la persona con disabilità riesce realmente a fare, non ciò che dovrebbe essere in grado di fare, o potrebbe essere in grado di fare se le circostanze fossero diverse. Può anche essere utilizzato per valutare un cambiamento dell’indipendenza funzionale nel tempo, o a seguito di un intervento terapeutico.

Il questionario FISH si esegue in condizioni di sicurezza per il paziente. Esso è stato realizzato con la possibilità di integrare altri punteggi che analizzino le strutture anatomiche interessate e la funzionalità, come ad esempio le valutazioni cliniche articolari (Clinical Joint Evalutation Score) e le indagini radiologiche (Radiological Score). Una caratteristica principale del questionario è che può essere utilizzato con pazienti di diverse capacità e conoscenze linguistiche, in quanto è uno strumento obiettivo basato sulle prestazioni.

All’interno del questionario sono contenuti items ritenuti fondamentali per i pazienti affetti da emofilia. Ai pazienti, ai loro parenti e infine ai terapeuti è stato chiesto di elencare le attività della vita quotidiana tipiche di un paziente emofilico. Tutte le attività ritenute non sicure da svolgere autonomamente sono state escluse dal questionario.
Sono state escluse anche altre attività come l’istruzione, l’occupazione e la partecipazione a eventi sociali, che non possono essere valutate oggettivamente dal punto di vista clinico.
La versione corrente del questionario (FISH) comprende la valutazione di otto attività della vita quotidiana: igiene personale, mangiare, vestirsi, compiere trasferimenti dalla sedia, accovacciarsi, camminare, salire le scale, correre.
Ogni attività è classificata in funzione della quantità di assistenza necessaria per eseguirla. Il livello di autonomia per ogni attività è chiaramente definito per ridurre la varianza inter-osservatore.

Utilità Generale
Il Questionario FISH è la prima scala di valutazione delle funzioni muscolo-scheletriche in persone con emofilia. Quest’ultima è basata esclusivamente sulle prestazioni registrate durante la somministrazione. Il questionario è stato sviluppato e validato con un campione di pazienti con artropatia significativa. Risulta particolarmente indicato in pazienti adolescenti e adulti che non hanno seguito un programma di profilassi.

Il questionario FISH può essere utilizzato con altri strumenti di valutazione come l’Haemophilia Activity List (HAL), se contestualmente pertinenti e utili. È noto dalla letteratura che entrambe le scale di misura, pur analizzando i medesimi ambiti di funzionalità e autonomia, risultino complementari grazie alle divergenze nelle qualità psicometriche.

Limitazioni
Il questionario FISH è stato originariamente realizzato per confrontare le capacità funzionali di base del paziente emofilico con quelle di individui sani. La versione attuale presenta dunque un “effetto tetto” quando applicato a pazienti con minime modificazioni muscolo-scheletriche.
Il questionario non è stato progettato per valutare le possibili difficoltà per individui con capacità funzionali nella norma. La nuova versione in via di sviluppo presenterà items in grado di valutare i pazienti con funzionalità muscolo-scheletriche nella norma.

Tempo per il completamento: 12-15 minuti se l’operatore ha familiarità con la scala.
Attrezzatura/spazi necessari: Si vedano le istruzioni presenti nel manuale di utilizzo.

Costo: Nessuno.

Punteggio ed interpretazione dei risultati
Ogni attività deve essere valutata solo dopo l’osservazione della performance, non in base alla capacità soggettiva del paziente. Per alcuni compiti, l’azione richiesta può essere solo simulata dal punto di vista clinico e non effettivamente svolta. Ad ogni attività corrisponde un punteggio da 1 a 4 a seconda della quantità di assistenza necessaria per svolgere l’attività. Il punteggio massimo è 32.

Proprietà psicometriche
Le proprietà psicometriche del questionario FISH sono state studiate su un campione di 63 pazienti affetti da emofilia (A, B, C) di origini e nazionalità indiana, con un età compresa tra i 7 e i 40 anni.

Validità di costrutto
Il questionario FISH ha una correlazione statisticamente alta con il WFH Physical Examination Score (-0,61) e il Pettersson’s radiological score (-0.38).
Le attività presenti nel questionario sono state selezionate da pazienti affetti da emofilia, dai loro caregiver e dai fisioterapisti specializzati, per questo la validità di contenuto è statisticamente significativa.

Validità di Criterio
Il questionario FISH è in stretta correlazione con altri test che indagano la funzionalità come lo “Stanford Health Assessment Questionnaire” (HAQ) (r=-0.75), il “Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index” (WOMAC) (r=-0.66), e il questionario “Haemophilia Activities List” (HAL) (r =-0.66).

Affidabilità
Il questionario FISH possiede un’alta consistenza interna (Cronbach’s alpha di 0.85). La correlazione intra-classe è stata calcolata utilizzando sei registrazioni di sei osservatori in due occasioni differenti. L’affidabilità risulta eccellente (ICC = 0.98).

Sensibilità
il questionario FISH è stato realizzato per essere sensibile ai cambiamenti di trattamento dopo la correzione delle deformità articolari in una popolazione di pazienti che si sono sottoposti a valutazioni, trattamenti e rivalutazione (responsività standardizzata circa -1.93).

Lingue studiate
Lo strumento non ha bisogno di essere tradotto per il paziente, in quanto è uno strumento di valutazione obiettivo, basato sulle prestazioni. E’ attualmente disponibile in inglese.

Questionario Hemophilia Activity List

Il questionario indaga tutti i possibili ambiti in cui il paziente affetto da emofilia può riscontrare limitazioni di funzione, attività, partecipazione. Tutte le domande poste in merito agli items prevedono almeno 6 possibilità di risposta che vanno da “totalmente impossibile” a “totalmente possibile”.
Il questionario HAL misura l’impatto della patologia emofilica sulle abilità funzionali e sulla gestione della malattia nell’individuo adulto.

Costruzione e caratteristiche
E’ strutturato in 42 domande a risposta multipla divise in 7 domini:

  • Stare sdraiati / seduti / in ginocchio / in piedi (8 items)
  • Funzionalità delle gambe (9 items)
  • Funzionalità delle braccia (4 items)
  • Utilizzo dei mezzi di trasporto (3 items)
  • Prendersi cura di se stessi (5 items)
  • Svolgere i lavori domestici (6 items)
  • Attività nel tempo libero e sport (7 items)

Utilità Generale
Il questionario HAL misura l’outcome funzionale secondo il punto di vista del paziente. Il Functional Independence Score in Hemophilia (FISH) potrebbe essere utilizzato come strumento di valutazione per le prestazioni funzionali in maniera complementare. I vantaggi di avere misure specifiche sono numerosi. In primo luogo, gli elementi misurati sono quelli che risultano più importanti per i pazienti. In secondo luogo, essendo gli items pensati per una specifica patologia, risultano strumenti molto più adeguati alla rilevazione di modificazioni diversamente non percepibili.

Limitazioni
Il questionario HAL non è stato ancora testato in merito all’affidabilità e alla sensibilità al cambiamento. Pertanto i risultati forniti in valutazioni successive sarebbero da analizzare approfonditamente ed i dati prodotti andrebbero confrontati con cura. La potenzialità di rilevare i cambiamenti clinicamente importanti a seguito di interventi terapeutici non è ancora nota.
Lo svantaggio di utilizzare misure specifiche sta nell’impossibilità di valutare lo stato di salute di uno specifico paziente con i risultati ottenuti da pazienti affetti da tutt’altre patologie. Questo svantaggio risulta importante per la ricerca scientifica, non per la qualità di vita del paziente.

Tempo necessario alla compilazione: Circa 5-10 minuti per un paziente alla prima somministrazione, 5 minuti se già precedentemente utilizzato.
Attrezzatura/spazi necessari: Nulla, solo il questionario ed una penna.
Addestramento necessario: nessuno, le istruzioni fornite dal questionario sono integralmente esplicative.

Costo: nessuno.

Punteggio ed interpretazione dei risultati
L’outcome più importante è il punteggio finale dato dalla somma di tutti i punteggi. Ai fini di una valutazione più specifica si possono utilizzare la somma delle risposte riguardanti la funzionalità degli arti superiori, le funzionalità di base degli arti inferiori e le attività complessive degli arti inferiori. E’ possibile calcolare un punteggio sommatorio di ogni singolo dominio.

Il manuale per il conteggio dei punteggi realizzati e l’interpretazione dei risultati è già presente nel questionario, risulta esplicativo in ogni sua componente e mostra i calcoli e gli aggiustamenti da eseguire.

Proprietà psicometriche
Validità di costrutto: Alla comparazione con la versione validata in olandese della Arthritis Impact Measurement Scale 2 (AIMS) e l’Impact on Participation and Autonomy questionnaire (IPA), la validità convergente risulta statisticamente alta (r=0.47–0.84). La validità di costrutto del quetionario HAL se comparato con il “four performance tests” risulta generalmente bassa (r=0.23–0.77).
Le conclusioni di cui sopra indicano che l’HAL presenta un costrutto simile ai questionari AIMS e IPA e, risulta invece minore la concordanza con i test funzionali.
La validità criterio correlata non è stata misurata in quanto non esiste un gold standard per comparare il questionario HAL.

Affidabilità
La coerenza interna per i sette domini del questionario HAL risulta alta (α = 0,61-0,96). Anche la consistenza interna dei tre componenti risulta significativa (alpha di Cronbach = 0,93-0,95). Una buona coerenza interna significa che gli items dei vari domini misurano funzioni simili in maniera coerente.

L’affidabilità test-retest non è stata valutata; il confronto dei punteggi ottenuti in diverse occasioni deve essere realizzato con cura fino a quando non saranno disponibili ulteriori dati sull’affidabilità test-retest.

Sensibilità: la capacità del questionario HAL di rilevare i cambiamenti clinicamente importanti nelle diverse somministrazioni nel tempo (ad esempio, prima e dopo il trattamento) deve ancora essere stabilita.

Validazioni e adattamenti culturali
La HAL è stata sviluppata in olandese. A seguito degli adattamenti culturali è ora disponibile in inglese, tedesco, svedese, così come bengali, hindi, kannada, tamil, e telegu. Recentemente è stata pubblicata la versione in italiano.

Popolazione degli studi
Adulti con emofilia A e B: due gruppi di studio, un totale di 50 (van Genderen et al, 2004) e 127 (van Genderen et al, 2006). Per lo studio di validità del 2006, i partecipanti erano emofilici di tipo A o B, garvi, con un’età media di 42 anni (range 18-70 anni).

 

BIBLIOGRAFIA

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  • Gilbert MS. Prophylaxis: musculoskeletal evaluation. Semin Hematol 1993 Jul; 30(3 Suppl 2): pp 3-4
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  • Hilliard P, Funk S, Zourikian N. Bergstrom BM, Bradley CS, McLimont M, Manco-Johnson M, Petrini P, Van Den Berg M, Feldman BM. Hemophilia joint health score reliability study. Haemophilia2006; 12(5):pp 518-525.
  • Feldman BM. Funk S, Hilliard P, Van Der Net J, Zourikian N, Berstrom B-M, Engelbert RHH, Abad A, Petrini P, Manco-Johnson M, and On behalf of the International Prophylaxis Study Group. The Haemophilia Joint Health Score (HJHS) International Validation Study. XXVIIIth International Congress of the World Federation of Hemophilia, Istanbul, Turkey. Haemophilia 2008; 14 (Suppl. 2):pp 83.
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  • Balestri E, Villafañe JH, Bertozzi L, Berlini S, Rocino A, Paganoni AM, Drago L, Berjano P. “Validation of the Italian Version of the Haemophilia Activity List” Acta Haematol. 2016 Jul 19;136(3):152-156.

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