Studio sulla storia naturale dell’infezione da HCV in pazienti affetti da Emofilia

Mancuso

dott.ssa Maria Elisa Mancuso

Tel 0255034072

elisamancuso@tiscali.it

Razionale ed obiettivi
Le infezioni virali post-trasfusionali rappresentano la maggiore complicanza del trattamento dell’emofilia nei pazienti nati prima del 1985. Grazie all’avvento della terapia antiretrovirale la sopravvivenza dei pazienti con infezione da HIV è tornata ad essere sovrapponibile a quella dei pazienti non infetti e tale condizione non rappresenta più una delle principali cause di morbilità nella popolazione emofilica. A fronte di ciò, l’infezione da HCV rappresenta la causa principale di morbilità e mortalità nei pazienti emofilici adulti dato il rischio di sviluppare cirrosi, epatocarcinoma ed insufficienza epatica dopo decenni di infezione cronica. Tuttavia la possibilità di eradicare l’infezione da HCV utilizzando farmaci quali interferone e ribavirina ha sicuramente modificato la storia naturale della malattia epatica nei pazienti emofilici.
Il principale obiettivo dello studio è quello di descrivere prospetticamente la storia naturale dell’infezione da HCV in una coorte di pazienti emofilici italiani valutando l’incidenza delle complicanze della malattia cronica di fegato e l’impatto della terapia anti-HCV.

Disegno dello studio
Studio osservazionale di coorte, composta da una sorveglianza prospettica relativa alle complicanze della malattia epatica e da una raccolta retrospettiva-prospettica di dati relativi alla terapia anti- HCV.

Sorveglianza prospettica
Saranno raccolti dati demografici ed epidemiologici sull’infezione da HCV relativi a tutti i pazienti con infezione da HCV documentata dalla positività degli anticorpi anti-HCV e dell’HCV-RNA. Grazie a tali dati sarà definita la coorte che poi verrà seguita prospetticamente. L’aggiornamento dei dati con il report di nuovi eventi relativi alla storia naturale della malattia epatica sarà richiesto ai centri partecipanti a cadenza annuale.
La durata complessiva della sorveglianza sarà di 10 anni con un’analisi ad interim dopo i primi 5 anni.

Studio retrospettivo-prospettico sul trattamento anti-HCV

Saranno raccolti dati relativi al trattamento anti-HCV secondo qualsiasi regime di trattamento (interferone standard o pegilato in monoterapia o in combinazione con ribavirina). Dati completi relativi alla terapia anti-HCV saranno raccolti all’inizio dello studio per tutti i pazienti già trattati. Durante la sorveglianza sarà richiesto ai centri di riportare dati relativi a pazienti che intraprenderanno il trattamento e tali pazienti saranno seguiti prospetticamente.

Pazienti – Criteri di inclusione
Tutti i pazienti emofilici con infezione cronica da HCV, mono- e co-infetti, sono eleggibili.

Analisi statistica
Sarà calcolata l’incidenza cumulativa dei principali eventi indice (outcomes) come numero di nuovi eventi rispetto al numero dei soggetti a rischio. Saranno inoltre calcolati il tasso di incidenza di ciascun evento in relazione all’unità di tempo-persona ed i rapporti di incidenza (incidence rate ratios) per ciascun evento in relazione a potenziali fattori di rischio.
I potenziali fattori di rischio saranno valutati in un modello multiplo secondo regressione di Cox.

Outcomes principali e potenziali predittori di rischio
Gli outcomes principali dello studio saranno: la comparsa di cirrosi, epatocarcinoma, scompenso epatico e/o linfoma. Potenziali predittori di rischio saranno: l’età all’infezione, la durata dell’infezione, la presenza di co-infezione da HBV o HIV, l’uso di terapia antiretrovirale nei pazienti HIV positivi, la risposta alla terapia anti-HCV nei pazienti trattati.

Potenzialità per future pubblicazioni scientifiche
Il risultato di tale studio sarà la stesura di un lavoro scientifico da pubblicare su una rivista del settore che coinvolgerà tutti i membri dell’AICE che parteciperanno alla raccolta dei dati. Le riviste più prestigiose consentono di attribuire ruolo di autore anche ai membri di un Gruppo di Studio molto numeroso e pertanto la costituzione di un Gruppo di Studio dell’AICE consentirebbe l’attribuzione a ciascun partecipante del suddetto lavoro come proprio. Ovviamente la possibilità di pubblicare su tali riviste è principalmente correlata alla dimensione della coorte in studio.
Contatti
Principale referente dello studio è la dott.ssa Maria Elisa Mancuso che può essere contattata al numero 0255034072 o via e-mail all’indirizzo elisamancuso@tiscali.it

Allegati

In allegato al presente protocollo CRF elettronica di raccolta dei dati in formato excel (storia naturale epatite – trt.xls) contenente 2 fogli di lavoro: uno per la sorveglianza prospettica ed uno per i dati relativi al trattamento antivirale.

storia naturale epatite – trt